Studi clinici
Dal 2016 IFOM ha partecipato ha dato un contributo importante alla lotta contro il cancro, partecipando a 17 studi clinici che hanno coinvolto quasi 9.400 pazienti fino al 2025. La maggior parte di questi pazienti ha preso parte a ricerche su tre tipi di tumore particolarmente diffusi: il cancro al colon-retto, il tumore alla mammella e il linfoma.
Nel 2025 IFOM ha partecipato a 14 studi clinici di cui 7 promossi direttamente dall'Istituto, di cui 5 hanno quale distretto d'indagine il colon (Arethusa, Pegasus, Alfaomega, Alfaomega-R, Sagittarius) e 2 la mammella (Metamech, Atribrave).
Dietro ogni numero di pazienti coinvolti in uno studio clinico c'è un processo selettivo e complesso. Il paziente è identificato dall'oncologo di riferimento nel centro partecipante, valutato rispetto ai criteri di eleggibilità del protocollo — diagnosi, stadio, trattamenti precedenti, spesso anche profilo molecolare specifico — e, dopo un'informativa completa, invitato a firmare il consenso informato. Solo chi soddisfa tutti i requisiti entra nello studio.
Negli studi osservazionali i criteri di accesso sono più ampi, ma raccogliere in modo sistematico campioni biologici e dati clinici longitudinali da centinaia o migliaia di pazienti richiede un coordinamento rigoroso e continuativo nel tempo. ALFAOMEGA e ALFAOMEGA-RETRO, ad esempio, hanno raggiunto insieme oltre 3.400 pazienti arruolati — un patrimonio di dati che alimenta ricerche su biomarcatori, radiomica e patologia digitale.
Negli studi interventistici, dove si somministra un trattamento sperimentale, la selezione è particolarmente stringente: un singolo centro clinico può contribuire poche decine di pazienti nel corso di anni, motivo per cui la rete multicentrica — che negli studi IFOM arriva a coinvolgere decine di ospedali in Italia, Spagna e Germania — è indispensabile per raggiungere la numerosità prevista. Quest'ultima non è una soglia arbitraria: è definita dal disegno dello studio, dagli endpoint primari e dal livello di significatività statistica richiesto per rispondere all'ipotesi scientifica.
Gli studi di fase II come ATRIBRAVE e ARETHUSA sono trial proof-of-concept: con una numerosità target rispettivamente di 37 e 22 pazienti eleggibili, sono progettati per rilevare un segnale clinico preliminare, non per dimostrare definitivamente l'efficacia di un trattamento. Questo compito spetta agli studi di fase III come SAGITTARIUS, che con 700-900 pazienti, randomizzazione verso lo standard terapeutico e un disegno statistico più robusto, puntano a produrre evidenze di valore registrativo e a definire con precisione il beneficio clinico.
Le principali difficoltà nell'arruolamento riguardano soprattutto gli studi interventistici: la rarità di certi sottotipi tumorali, la sovrapposizione tra protocolli attivi che competono per la stessa popolazione di pazienti, i tempi di approvazione etica nei diversi centri e, negli studi più innovativi, la necessità di test molecolari dedicati per verificare l'eleggibilità. Raggiungere i target previsti è uno degli indicatori chiave del successo operativo di uno studio clinico e, spesso, la sfida più difficile da vincere.
Gli studi clinici di IFOM si suddividono in:
- 6 studi di carattere osservazionale, che analizzano i risultati e raccolgono dati dei pazienti, senza intervenire direttamente;
- 8 studi interventistici, che prevedono l'applicazione di nuovi trattamenti o farmaci ai pazienti per valutarne l'efficacia e la sicurezza, attraverso il coinvolgimento di un ampio gruppo di pazienti.
Gli studi che prevedono un arruolamento variabile di oltre 100 pazienti sono denominati di fase II. Lo studio Sagittarius, avviato nel 2024 con il coordinamento di IFOM e la collaborazione di Fondazione AIRC e finanziato da Horizon Europe, è di fase III, poiché prevede un arruolamento di circa 900 pazienti.
Alfaomega
Studio avviato nel 2019 nell’ambito di un Progetto del 5x1000 di Fondazione AIRC e coordinato dalla Dott.ssa Marsoni, è uno studio di tipo osservazionale prospettico nell’ambito del tumore al colon-retto che supporta i laboratori traslazionali nello studio dei principi che governano il processo evolutivo delle metastasi, in termini genetici e funzionali, attraverso la raccolta in maniera longitudinale di dati clinici e campioni biologici di pazienti.
Al 2025, oltre 1800 pazienti sono stati arruolati nello studio dai vari partners clinici afferenti in Italia e all’estero. Partners: Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Istituto Nazionale dei Tumori, Istituto Oncologico Veneto, Istituto Europeo di Oncologia, Ospedale Policlinico San Martino, Istituto di Candiolo, A.O Ordine Mauriziano, Ospedale San Luigi Gonzaga, Ospedale Santa Maria della Misericordia, AUSL della Romagna, A.O.U. Pisana, ASL Biella, A.O.U. Luigi Vanvitelli, Istituto Clinico Humanitas, University Hospital del Mar, Vall d’Hebron Institute of Oncology, INCLIVA Biomedical Research Institute, Hospital de Sant Joan Despí Moisès Broggi.
Alfaomega-retro
Arethusa
Atribrave
Metamech
Pegasus
Sagittarius
Breakfast-2
Fastimmune
Gli studi clinici rappresentano un'opportunità concreta per i pazienti oncologici di accedere a trattamenti innovativi, contribuendo al progresso della ricerca. Per partecipare, è sufficiente rivolgersi al proprio medico oncologo o contattare direttamente IFOM: il team clinico valuterà l'idoneità sulla base delle caratteristiche specifiche di ogni paziente. La partecipazione è sempre volontaria e accompagnata da un percorso di informazione e consenso trasparente.